Anvisa aprova novo tratamento pioneiro para a doença falciforme, com dosagem precisa para pacientes a partir dos 2 anos

dezembro 23, 2021

A primeira boa notícia na área da saúde em 2022 é a aprovação pela Anvisa do primeiro e único tratamento no Brasil para a doença falciforme, à base de hidroxiureia, que permite a personalização da posologia de acordo com a idade e o peso de cada paciente. O novo medicamento é uma esperança para milhares de famílias com filhos pequenos, sobretudo da população negra – etnia na qual a doença falciforme é mais comum – que representa 54% dos brasileiros.1  

A doença falciforme é um grave problema de saúde pública no Brasil, por seu alto índice de morbimortalidade ao afetar os glóbulos vermelhos deixando-os com um formato rígido e em forma de meia-lua, o que faz com que eles fiquem presos nos vasos sanguíneos bloqueando o fluxo do sangue e causando dores paralisantes e danos a diversos órgãos do corpo, o que exige hospitalização frequente e sucessivas transfusões de sangue.2 

A eficácia da hidroxiureia na diminuição da mortalidade das pessoas com doença falciforme é conhecida desde o início do milênio, mas até agora a sua administração tinha os inconvenientes da manipulação do fármaco em domicílio e muitas vezes o desperdício de parte da dose, além de possibilitar erros na sua administração devido à dificuldade na compreensão da metodologia de diluição. 

 

Benefícios da hidroxiureia no tratamento da doença falciforme e a importância de uma dosagem precisa para cada paciente. 

As primeiras comprovações científicas quanto à eficácia da hidroxiureia na diminuição da mortalidade das pessoas com doença falciforme foram publicadas em 2002, nos Estados Unidos, no centro de estudo da HU do MSH – Management Sciences for Health. O uso de hidroxiureia eleva os níveis de hemoglobina fetal (Hb F) em pacientes portadores de síndromes falciformes (SF) e o medicamento tem sido estudado desde então em vários grupos de pacientes, adultos e crianças, comprovando a sua eficácia da por conduzir à melhora clínica e hematológica pela redução da incidência de episódios vaso-oclusivos.3  

Um dos aspectos fundamentais para obter os melhores resultados no tratamento da doença e minimizar os indesejados efeitos colaterais, é a dosagem individualizada de acordo com a idade e o peso de cada paciente. Esse aspecto assume especial importância sobretudo em crianças, onde a administração de hidroxiureia tem reduzido em até 80% a frequência de transfusões de sangue e prevenido a lesão de órgãos.4  

 

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Referências:
 

  1. IBGE – Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística. Pesquisa Nacional por Amostra de Domicílios Contínua. Disponível em: https://biblioteca.ibge.gov.br/visualizacao/livros/liv101651_notas_tecnicas.pdf Acesso em janeiro de 2022.

  2. Fiocruz. Doença falciforme e o uso da hidroxiureia. Disponível em: https://portal.fiocruz.br/video/doenca-falciforme-e-o-uso-da-hidroxiureia Acesso em janeiro de 2022.

  3. Ministério da Saúde – Governo Federal. Doença falciforme. Hidroxiureia: uso e acesso. Disponível em: https://www.nupad.medicina.ufmg.br/wp-content/uploads/2016/12/Hidroxiureia-Uso-e-Acesso.pdf Acesso em janeiro de 2022.

  4. Scielo Brasil. Eficácia e toxicidade da hidroxiuréia em crianças com anemia falciforme. Disponível em: https://www.scielo.br/j/rbhh/a/XJgdT3cg4SrdTCgqBPQdZwR/?lang=pt Acesso em janeiro de 2022. 

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