Hidroxiureia: uma aliada no tratamento da doença falciforme.

A doença falciforme é uma doença genética provocada por alterações dos glóbulos vermelhos, e que atinge de forma predominante as pessoas da raça negra. A doença é caracterizada por anemia hemolítica, crises vaso-oclusivas, lesão implacável de órgão-alvo e morte prematura.

A transfusão de hemácias e a utilização da hidroxiureia são as principais terapias modificadoras da doença. A terapia genética e o transplante de células-tronco hematopoéticas também são utilizados como curativos, embora as dificuldades para o transplante sejam grandes, entre elas a falta de doadores adequados, rejeição, efeitos adversos de longo prazo, incerteza prognóstica e função deficiente do órgão-alvo.¹

A hidroxiureia é o medicamento mais utilizado em todo o mundo e um dos mais seguros para o tratamento de casos graves da doença falciforme.² O medicamento tem sido utilizado desde os anos 80. A FDA – Food and Drug Administration, organismo americano que aprova o uso de medicamentos nesse país, aprovou a hidroxiureia para o tratamento de adultos com doença falciforme em 1998. Em 2017, aprovou também o seu uso para tratar crianças com a doença.³

Como a hidroxiureia funciona e ajuda no tratamento da doença falciforme.

A hidroxiureia ajuda os glóbulos vermelhos do sangue a permanecerem mais redondos e flexíveis, com menos probabilidade, portanto, de adquirirem a forma de foice (de onde se origina o nome da doença). A hidroxiureia faz isto aumentando a hemoglobina F – a hemoglobina fetal que existe em todos os recém-nascidos. Com níveis elevados de hemoglobina F os eritrócitos são menos susceptíveis a problemas. Evitando a deformação dos glóbulos, a hidroxiureia reduz os problemas que a doença falciforme causa, como as crises de dor, os episódios de síndrome do tórax agudo, a necessidade de transfusões de sangue e as internações hospitalares.²

Novo tratamento para a doença falciforme aprovado pela Anvisa, para uso em pacientes a partir dos 2 anos de idade.

A hidroxiureia representa uma melhor qualidade de vida para as pessoas com doença falciforme. Por isso a aprovação em dezembro de 2021 pela Anvisa, do primeiro tratamento à base de hidroxiureia com indicação em bula e dosagem precisa e segura para pacientes a partir dos 2 anos, é uma conquista e uma esperança para a população brasileira de etnia negra, a mais beneficiada pelo novo tratamento. O medicamento, aprovado e já em uso na Europa e nos Estados Unidos, será disponibilizado brevemente em todo o território brasileiro.

A Masters está sempre ao lado de pacientes, médicos, hospitais, órgãos públicos e planos de saúde na busca e disponibilização de novos e melhores tratamentos de saúde em todo o mundo.

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Referências:

1. Maio Clinic. Advances in the Treatment of Sickle Cell Disease. Disponível em: https://www.mayoclinicproceedings.org/article/S0025-6196(18)30585-8/fulltext Acesso em dezembro de 2021.
2. Doença falciforme e o uso da hidroxiureia. Disponível em: https://portal.fiocruz.br/video/doenca-falciforme-e-o-uso-da-hidroxiureia Acesso em dezembro de 2021.
3. American Society of Hematology. Hydroxyurea for Sickle Cell Disease. Disponível em: https://www.hematology.org/-/media/Hematology/Files/Education/Hydroxyurea-Booklet.pdf Acesso em dezembro de 2021.